В обзоре представлены данные о патогенных мутациях митохондриальной ДНК, приводящих к нарушениию процессов окислительного фосфорилирования и энергетического обмена в клетках и возникновению митохондриальных цитопатий. <...> Рассмотрены пути медикаментозной коррекции митохондриальных цитопатий, направленной на достижение оптимальной энергетической эффективности митохондрий с нарушенной функцией и повышение энергетического обмена в тканях, а также на предупреждение повреждения митохондриальных мембран свободными радикалами с помощью антиоксидантов и мембранопротекторов. <...> Сделан вывод о неэффективности используемых в настоящее время стратегий и о необходимости разработки нового подхода, которым может стать генная терапия митохондриальных болезней. <...> Проанализированы существующие методы коррекции дефектов генов, способные восстановить или заменить дефектный ген, экспрессировать полноценный генный продукт или блокировать работу мутантных и чужеродных генов. <...> Описанные подходы к генотерапии митохондриальных болезней человека требуют введения в ядерный или митохондриальный геном живого человека чужеродных последовательностей, что может привести к непредсказуемым последствиям. <...> Перспективным может стать создание системы гомологичной рекомбинации на основе экстремофильных дрожжей Yarrowia lipolytica, которая позволяет корректировать и поддерживать полноразмерную нативную мтДНК человека в клетках этих дрожжей. <...> Фенотипическая селекция в сочетании с искусственно приданной митохондриям дрожжей Y. lipolytica способности к гомологичной рекомбинации позволяет реплицировать в них интактную митохондриальную ДНК человека и устранять патогенные мутации с использованием стандартной процедуры сайт-направленного ПЦР-мутагенеза, разработанной для бактерий. <...> Копии митохондриальной ДНК индивидуального пациента, исправленные в клетках Y. lipolytica, могут быть возвращены в организм путем трансфекции <...>