26 МАЙ 2016 ТРЕНДЫ И БРЕНДЫ Юлия ПРОЖЕРИНА, Ирина ШИРОКОВА, «Ремедиум» 10.2151/1561-5936-2016-5-26-31 Редкие, но очень опасные В мире насчитывается более 7 тыс. орфанных заболеваний, диагностика и лечение которых долгое время были весьма затруднены. <...> И хотя большинство орфанных болезней все еще остаются неизлечимыми, для целого ряда из них разработана эффективная терапия. <...> МИРОВАЯ ПРОБЛЕМА Термин «орфанные болезни» (orphan disease) впервые появился в 1983 г. в США одновременно с принятием закона об орфанных препаратах («Orphan Drug Act»). <...> В США к ним относят болезни или состояния, которыми страдают менее 200 000 человек, т. е. примерно 1 из 1 500, в Европе — патологии, которые выявляются у 1 человека из 2 000. <...> В Японии считают орфанными болезни, затрагивающие менее 50 000 человек, в Австралии — менее 2 000 человек [2]. <...> Еще одна особенность данной группы патологий состоит в том, что многие из них являются хроническими жизнеугрожающими или вызывающими инвалидизирующие расстройства. <...> К инвалидности приводят 50% орфанных патологий, каждый пятый больной страдает от боли, каждый третий не может вести самостоятельный образ жизни [1]. <...> Больные орфанными заболеваниями нуждаются в широком спектре специфических лекарственных средств (ЛС). <...> Так, например, в 2002—2013 гг. в ЕС были одобрены орфанные препараты, относящиеся к следующим фармакотерапевтическим группам: Ключевые слова: орфанные препараты, законодательство, преференции, финансирование лечения, государственные программы, развитие рынка средства, влияющие на пищеварительную систему и метаболизм, — 11 препаратов; средства, влияющие на систему крови и гемопоэз, — 2 препарата; средства, влияющие на сердечнососудистую систему, — 5 препаратов; средства, влияющие на мочеполовую систему и половые гормоны, — 1 препарат; препараты гормонов для системного применения (кроме половых гормонов и инсулинов) — 3 препарата; противомикробные средства для системного применения — 2 препарата; антинеопластические и иммуномодулирующие <...>